骨髓纤维化病人赴港求医见曙光

广州2016年12月6日电 /美通社/ -- 近年来，不少患有骨髓纤维化的大陆患者通过香港专科医护基金等网上医疗资讯平台提供的资讯赴港求医，盼用鲁索替尼以缓解病情。

关于骨髓纤维化

骨髓纤维化（骨纤）乃血科罕见疾病，因 JAK2 基因变异使骨髓失去造血功能，引致身体其他机能受损，威胁病人生命。骨髓纤维化患者大多受脾脏涨大困扰而求医，传统治疗方法有骨髓移植和口服化疗药，但风险高，副作用多。美国食品药品监督管理局 (FDA) 在五年前批准了口服标靶药（鲁索替尼）用于骨髓纤维化，为骨髓纤维化病人带来另一选择，根据 COMFORT-I 和 COMFORT-II 临床研究，鲁索替尼能显著缩小巨脾达35%^[1]，延长高风险病人的存活率由1.3年至5年^[2]，有效提高病人的生活质素^[3]。鲁索替尼目前已在香港注册，香港专科医护基金联网医生马承恩指出有大陆病人赴港求医，服用鲁索替尼后成功稳定病情。

香港专科医护基金联网医生马承恩指出愈来愈多国内骨纤病人选择口服标靶药（鲁索替尼）

骨髓位于骨头的中间，是身体造血的工厂，造红血球、白血球、血小板。由于名为 JAK2 的基因组织出现基因突变使细胞变异，不受控地令骨髓内增加或出现纤维化的现象。这现象属于一种炎症，就如伤口发炎了然后结痂，这就是“纤维化”。当这现象持续发生，骨髓不能造血，身体会自动找其他造血器官帮忙造血，例如脾脏，所以骨髓纤维化病人的脾脏就会因而日渐涨大，使病人严重不适。除了最明显的脾脏涨大，病人还会因欠缺血色素而导致贫血，甚至比一般贫血者更容易疲倦或头晕，会经常流汗、皮肤发痒和胃口变差。直到现时，医学界仍未找到此病变的成因。

骨髓纤维化主要用“高危”和“低危”来分辨病人的严重程度。有时病人无征状，可能是身体检查时发现血色素偏低、或超声波发现脾脏大才确诊骨髓纤维化，只须密切监测。但若病人已出现病征，甚或感到不适就必须接受治疗。香港专科医护基金联网医生马承恩表示：“正常情况下，我们是不能在体外摸到脾脏的。如以尺寸计算，正常的脾脏是长12CM 或以下。若病人在体外摸到自己的脾脏，脾脏其实已涨大至16CM 至 18CM，是正常大小的2-3倍，应立即就医。”

骨髓纤维化治疗方法

现时骨髓纤维化有三大治疗方法：骨髓移植、口服化疗药/干扰素和口服标靶药（鲁索替尼）。骨髓移植是现时唯一可根治骨髓纤维化的治疗方法，但马医生提醒骨髓移植手术具高风险，死亡率达20-30%，亦不是每一个病人也有合适骨髓。口服化疗药/干扰素是被普遍使用的骨髓纤维化疗法，有效控制病征，例如平衡血小板指数或提高血色素，但具较高副作用。口服标靶药（鲁索替尼）是医学界一大突破，此标靶药就如锁匙般锁上这活跃而变异了的 JAK2，阻止细胞受变异了的 JAK2 影响而不受控地增长。标靶药针对性高以致显著缓解病征，提升存活率和生活质量，而且相对少副作用。

赴港求医 实例分享

马医生指：“愈来愈多骨纤病人选择口服标靶药（鲁索替尼），有些大陆病人住得较远，如吉林、江西、北京等地，加上患病使身体很容易倦怠，未能亲身来港见我。对于这些情况，他们的亲友会代替病人来港，但我要求完整的病历、所有的检验报告，如骨髓检测、JAK 基因检测、血液报告等，经仔细审阅并肯定其病人有确切需要才会为他处方鲁索替尼。”

近年来，鲁索替尼在大陆仍未上市，但是通过香港专科医护基金等网上医疗资讯平台提供的资讯，有大陆同胞决定来港求医，盼用鲁索替尼以舒缓病情。来自上海的陈先生（化名），63岁，是红血球增生症患者，与骨髓纤维化属同一类型血科病。自在国内确诊后一直服用传统口服化疗药，不幸地于今年四月出现并发症 -- 中风，身体状况大不如前，医生随即建议改用鲁索替尼，然鲁索替尼并未于国内上市，陈先生于是在亲友的协助下遇上在港执业的马医生，经细心查阅陈先生的病历后，马医生同意为陈先生处方鲁索替尼，用药至今仅两个月，陈先生病情已成功稳定下来，身体机能亦逐渐回复。

另一在珠海就医的黄女士（化名），现年73岁，5年前因脾脏涨大、全身乏力并日渐消瘦而求医，最终确诊患上骨髓纤维化。服用了多年口服化疗药及干扰素，病情尚算受控，但病征却有增无减，除了动不动就很劳累，近年更出现脚肿、气促甚至肚积水。她的主诊医生见状，认为情况严重，同样建议她服用鲁索替尼。在港的马医生亦同意鲁索替尼可减轻黄女士的痛苦，并为她处方鲁索替尼。黄女士用药至今脾脏明显缩小了，胃口和精神也好转起来，大大改善了生活质量。

（以上健康咨讯纯为医生意见） 
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