和黄医药公布2020全年业绩以及最新业务进展和全新企业品牌

中国香港、上海和美国新泽西州Florham Park市2021年3月5日 /美通社/ -- 和黄中国医药科技有限公司（简称“和黄医药”或“HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司。和黄医药于2021年3月4日公布截至2020年12月31日的年度审计财务业绩以及关键临床项目和商业化发展的最新进展。和黄医药还计划在即将举行的股东周年大会上提呈变更公司名称为“HUTCHMED（China）Limited” 和黄医药（中国）有限公司。有关新企业名称的更多信息，请参阅下述“2020全年业绩及最新业务进展：六. 企业品牌的演变”部分。

2020全年业绩及最新业务进展 

和黄医药主席杜志强先生表示：“丰富的自主创新药物研发引擎是和黄医药的核心。在过去的十五年里，和黄医药在肿瘤及免疫学领域创造了十个临床阶段的创新药物及七个后期临床前阶段的候选药物。我们的目标是将这些自主研发的创新药物带给世界各地的患者。”

“为了实现这策略性目标，我们在公司的两大核心市场 （中国和美国）建立了一支拥有约1, 200名员工的肿瘤和免疫运营团队。在中国，凭借强大的生产基础设施支持，我们的商业化团队为首两个已上市的创新肿瘤药物取得卓越的销售成绩。这两个药物分别是用于治疗转移性结直肠癌的爱优特®，以及近期上市的用于治疗神经内分泌瘤的苏泰达®。去年年中，我们还提交了赛沃替尼用于治疗肺癌的新药上市申请。若获得批准，赛沃替尼将成为和黄医药第三个获批上市的创新肿瘤药物，并有望成为中国市场上同类首个选择性MET抑制剂。”

“我们以美国为主要基地的国际业务正在迅速扩张，并负责独立研发中的五种创新肿瘤药物。在2020年，我们获得了美国食品药品监督管理局（“FDA”）授予三项“快速通道”资格，并开始滚动提交索凡替尼新药上市申请。这也是我们首次在美国提交新药上市申请。”

“在未来三年，我们将继续在全球范围内壮大我们的研发和商业化团队，以支持我们的创新肿瘤药物在中国、美国及欧洲的上市计划。”

一. 商业化运营

• 肿瘤及免疫业务2021年全年的综合收入指引为1.1-1.3亿美元（2020年实际综合收入：3,020万美元）—— 在中国的自有肿瘤药物商业化团队已扩大至超过420名员工（2019年底：约90名），覆盖2,300多家肿瘤医院和逾2万名肿瘤科医生；
• 爱优特® （呋喹替尼）的市场销售额于2020年增长91%，达到3,370万美元[1]（2019年：1,760万美元）（数据由礼来[2]提供） —— 受益于获纳入2020年中国国家医保药品目录；
• 爱优特®的销售呈加速增长趋势 —— 和黄医药于2020年第四季度开始负责爱优特®在全中国的所有医学信息沟通、推广以及本地和区域市场活动；

            * = 未经审计；** =代表对第三方的销售总额（数据由礼来提供）；*** = 代表礼来支付给和黄医药的生产费用、商业化服务费和特许权使用费以及由和黄医药开具发票的对第三方的销售额。

• 苏泰达® （索凡替尼）上市 —— 于2021年1月中旬，获批后3周内在中国上市，用于治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤（NET）患者。苏泰达®上市后首两个月（2021年1月至2月）未经审计的销售额为490万美元；以及
• 建立了美国商业化团队 —— 于美国新泽西州招募了高级管理团队，负责索凡替尼在美国的上市前的准备工作。索凡替尼有可能在2021年底或2022年初于美国获批。

二. 监管审批进展

中国

• 苏泰达®获批 —— 于2020年12月获中国国家药品监督管理局（“药监局”）批准用于治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤患者；
• 提交赛沃替尼的中国新药上市申请 —— 以治疗MET[3]外显子14跳变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该新药上市申请已于2020年5月获受理，并于2020年7月获纳入优先评审，目前评审工作正在进行中;
• 提交苏泰达®在中国的第二项新药上市申请 —— 以治疗晚期胰腺神经内分泌瘤患者。该新药上市申请已于2020年9月获受理，目前评审工作正在进行中；以及
• HMPL-295于2020年底获新药临床试验申请批件 —— 一种靶向MAPK[4]信号通路中ERK[5]的新型抑制剂。

美国及欧洲

• 开始向美国FDA 滚动提交索凡替尼的新药上市申请 —— 于2020年12月开始滚动提交，以治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤；
• 索凡替尼获美国FDA授予快速通道资格 —— 于2020年4月获授予快速通道资格，以治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤；
• 收到由欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）提供的科学建议 —— 就索凡替尼用于治疗胰腺及非胰腺神经内分泌瘤患者的欧洲上市许可申请（MAA）没有发现问题；
• 呋喹替尼获美国FDA授予快速通道资格 —— 于2020年6月获授予快速通道资格，以治疗晚期结直肠癌（CRC）；以及
• HMPL-306获美国FDA两项新药临床试验申请批件 —— 于2020年底获两项新药临床试验申请批件，以治疗恶性血液肿瘤和实体瘤。

三. 临床项目进展

索凡替尼（中国商品名：苏泰达®）是一种VEGFR[6]、FGFR[7]和CSF-1R[8]的小分子抑制剂，旨在用于抑制肿瘤血管生成，并通过调节肿瘤相关巨噬细胞以促进机体对肿瘤细胞的免疫应答；现已于中国获批上市。

• 胰腺神经内分泌瘤III期研究数据（SANET-p）（NCT02589821）—— 于2020 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布，并同步于《柳叶刀·肿瘤学》期刊上发表。该研究达到了所有主要和次要终点，并作为中国新药上市申请的提交依据；
• 美国 Ib期研究神经内分泌瘤队列的初步数据 （NCT02549937）—— 于2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了既往接受大量治疗的胰腺或非胰腺神经内分泌瘤患者的初步数据，索凡替尼在飞尼妥® 及索坦®难治性或不耐受患者中表现出令人鼓舞的疗效；
• 美国 Ib期研究神经内分泌瘤队列的药代动力学和安全性数据（NCT02549937）—— 于2020年美国癌症研究协会（“AACR”）年会上公布，索凡替尼在中国和美国患者之间表现出相似的特征；以及
• 索凡替尼和拓益®联合疗法 I 期剂量探索研究结果 （NCT04169672）—— 于2020年的AACR年会上公布的数据表明索凡替尼和拓益® （君实生物[12]的抗PD-1[13]抗体）联合疗法在晚期实体瘤患者中具有良好的耐受性以及令人鼓舞的抗肿瘤活性。2020年1月，我们于中国启动了一项针对九种实体瘤适应症的II期研究。

索凡替尼预计的临床和监管关键进展：

• 于2021年上半年完成向美国FDA滚动提交新药上市申请，以治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤；
• 于2021年上半年在美国开展索凡替尼和替雷利珠单抗（百济神州[14]的PD-1抗体）联合疗法的Ib/II期研究（NCT04579757）；
• 于2021年年中提交欧洲上市许可申请，以治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤；
• 于2021年年中公布苏泰达®和拓益®联合疗法II期研究数据，以治疗特定适应症；
• 在中国获批用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤患者，最早可能于2021年下半年获批；以及
• 自2021年下半年启动苏泰达®和拓益®联合疗法III期关键性研究，以治疗特定适应症。

呋喹替尼（中国商品名：爱优特®）是一种高选择性的VEGFR 1/2/3 小分子抑制剂，旨在为拥有更高的激酶选择性，将脱靶毒性减至最低，从而提高耐受性；现已于中国获批上市

• 启动FRESCO-2全球III期注册研究（NCT04322539），以治疗难治性转移性结直肠癌。预计FRESCO-2将于14个国家的超过150家研究中心招募逾680名患者。首名患者已于2020年9月在美国接受给药治疗；
• 公布美国I/Ib期结直肠癌队列初步治疗数据（NCT03251378），既往接受大量治疗的转移性结直肠癌患者的初步治疗数据于2020年ESMO年会上公布，呋喹替尼在拜万戈®和朗斯弗®难治性或不耐受患者中表现出令人鼓舞的疗效和耐受性；
• 完成就晚期胃癌适应症开展的FRUTIGA III期注册研究第二次中期数据审查（NCT03223376）。根据预设标准，IDMC[15]和联合指导委员会建议试验继续进行，样本量增加至约700名患者；以及
• 呋喹替尼和达伯舒®（信达生物[16]的PD-1抗体）联合疗法的II期研究（NCT03903705）于2020年第4季度启动，以治疗4种实体瘤适应症。

呋喹替尼预计的临床和监管关键进展：

• 于2021年上半年在美国启动呋喹替尼和替雷利珠单抗联合疗法的Ib/II期研究（NCT04577963），用于治疗晚期、难治性三阴性乳腺癌患者；
• 于2021年年中公布转移性结直肠癌美国Ib期扩展研究数据（NCT03251378）；
• 于2021年年中公布呋喹替尼和达伯舒®联合疗法（NCT04179084），及呋喹替尼和杰诺单抗联合疗法（NCT03977090）治疗结直肠癌的Ib期初步研究数据；
• 于2021年下半年启动爱优特®和抗PD-1抗体联合疗法的关键性研究，以治疗特定适应症；
• 于2021年底完成FRESCO-2研究的患者招募（NCT04322539），以治疗难治性转移性结直肠癌；以及
• 于2021年底完成FRUTIGA研究的患者招募（NCT03223376），以治疗晚期胃癌。

赛沃替尼是一种高选择性的小分子MET抑制剂，正广泛于MET驱动的肺癌、胃癌和肾细胞癌患者群体中进行开发

• 赛沃替尼在MET外显子14跳变患者中进行的II期注册研究数据（NCT02897479）—— 于2020年ASCO会议上公布，该研究已达到研究终点，并作为中国新药上市申请的提交依据；
• 赛沃替尼联合英飞凡®（阿斯利康[17]的PD-L1抗体）治疗乳头状肾细胞癌（PRCC）患者的CALYPSO研究的II期数据（NCT02819596）——于2020年美国临床肿瘤学会生殖泌尿癌研讨会（ASCO GU）上公布，该联合疗法在疗效和耐受性方面表现出令人鼓舞的协同作用，与单药疗法的安全性特征维持一致；
• 赛沃替尼治疗MET阳性的乳头状肾细胞癌患者的SAVOIR研究的III期数据（NCT03091192） —— 于2020 ASCO会议上公布，首60名患者的数据显示其在疗效和耐受性方面较索坦® 呈现出明显的优势趋势；以及
• TATTON研究的II期最终数据（NCT02143466） —— 于2020年世界肺癌大会（WCLC 2020）上公布。这是一项在非小细胞肺癌患者中进行的全球探索性研究，旨在招募既往接受EGFR[19]抑制剂治疗后出现进展的MET扩增患者。TATTON研究明确证实了赛沃替尼和泰瑞沙®联合疗法的重要性。

赛沃替尼预计的临床和监管关键进展：

• 最早可能于2021年第二季度在中国获批，用于治疗MET外显子14跳变的非小细胞肺癌患者。和黄医药有望由此获得来自阿斯利康2,500万美元的首次销售里程碑付款。如果获批，赛沃替尼有望成为中国市场上同类首个选择性MET抑制剂；
• 于2021年年中启动赛沃替尼和英飞凡®联合疗法的全球III期关键性研究，以治疗MET阳性的乳头状肾细胞癌；
• 于2021年年中启动赛沃替尼治疗转移性胃癌的中国具注册意向研究潜力的II期研究；
• 总结赛沃替尼和泰瑞沙®联合疗法治疗涉及EGFR突变及MET扩增或过表达的非小细胞肺癌患者的SAVANNAH II期研究（NCT03778229）。SAVANNAH研究将于2021年下半年为全球III期开发提供最终的监管审批、生物标志和给药方案策略；以及
• 于2021年下半年在中国非小细胞肺癌患者中启动另外两项关键性III期研究。

HMPL-689是一种研究性的高选择性小分子PI3Kδ[20]抑制剂，旨在解决目前已获批及处于临床研究阶段的PI3Kδ抑制剂相关的胃肠道和肝毒性

• HMPL-689于中国治疗复发性/难治性淋巴瘤患者的I期剂量递增数据（NCT03128164）—— 于2020年美国血液学会（ASH）年会上公布，数据表明其疗效和耐受性良好。

HMPL-689预计的临床和监管关键进展：

• 于2021年下半年完成Ib期扩展研究（NCT03128164）并公布中期数据；
• 于2021年在中国启动具注册意向研究潜力的II期研究，以治疗多种复发/难治性非霍奇金淋巴瘤适应症；
• 于2021年第二季度完成美国和欧洲的I期剂量递增研究（NCT03786926），并启动Ib期扩展研究，用于治疗多种非霍奇金淋巴瘤适应症；以及
• 于2021年下半年完成与美国FDA的监管部门讨论，随后于2021年底前启动惰性非霍奇金淋巴瘤的注册意向研究。

HMPL-523是一种研究性的高选择性小分子Syk[21]抑制剂 ，用于治疗血液肿瘤和免疫性疾病。其靶点Syk是B细胞受体信号传导通路的重要组成部分

• 完成美国和欧洲I期剂量递增研究患者招募（NCT03779113）；以及
• 完成HMPL-523在中国治疗免疫性血小板减少性紫癜（ITP）的I/Ib期研究患者招募（NCT03951623）。

HMPL-523预计的临床和监管关键进展：

• 2021年下半年于中国启动免疫性血小板减少性紫癜 III期研究。

HMPL-453是一种研究性的高选择性小分子FGFR 1/2/3抑制剂

• II期研究于中国启动 （NCT04353375） ，以治疗至少经过一线全身性治疗失败的FGFR2[22]融合晚期肝内胆管癌患者。

HMPL-306是一种研究性的高选择性小分子IDH1/2[23]抑制剂，旨在解决目前已获批上市的IDH抑制剂的耐药性问题

• I期剂量递增研究于中国启动（NCT04272957），以治疗IDH1和/或IDH2突变的复发性或难治性恶性血液肿瘤患者。

HMPL-306预计的临床和监管关键进展：

• 2021年上半年于美国启动I期剂量递增研究，以治疗IDH1和/或IDH2突变的复发性或难治性恶性血液肿瘤患者；以及
• 2021年上半年于美国启动I期剂量递增研究，以治疗IDH1和/或IDH2突变的实体瘤患者。

HMPL-295是一种靶向MAPK信号通路中ERK的研究性的高选择性小分子抑制剂，有潜力解决其上游通路（例如RAS-RAF-MEK）带来的原发性或获得性耐药问题

HMPL-295预计的临床和监管关键进展：

• 2021年年中于中国启动I期研究。

药物发现 —— 我们所有十种临床候选药物由我们自有的科学团队自主研发，包括两款已获批的创新肿瘤药物：爱优特®和苏泰达®

药物发现预计的关键进展：

• 另外三种自主研发的肿瘤候选药物目前正在进行毒理学研究，用以支持新药临床试验申请