GDC-0084二期临床研究启动

悉尼2018年3月30日电 /美通社/ --  澳大利亚肿瘤药物开发公司 Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA; NASDAQ: KZIA) 欣然宣布，该公司先导项目GDC-0084 的国际二期临床试验已经启动。

要点：

• 首个实验基地 -- 俄克拉荷马大学 (University of Oklahoma) 的斯蒂芬森癌症中心 (Stephenson Cancer Center) 已经启动，并将在复活节假期之后开始病人筛查

• 在研究开始之前，与美国食品药品监督管理局 (FDA) 于2017年9月成功会面，并于同年11月获得西方机构审查委员会 (Western Institutional Review Board) 的批准

• 最初将关注治疗新近被诊断出患有多形性成胶质细胞瘤的病人方面的剂量优化问题；然后适应性研究设计会寻求为临床疗效提供确凿证据

GDC-0084 为治疗多形性成胶质细胞瘤 (GBM) 而开发，而 GBM 是最为常见和侵袭性最强的原发性脑瘤。当前主流治疗药物替莫唑胺只在大约三分之一的病人身上有效，病人存活期中位数约为诊断后12个月至15个月。

Kazia 在2016年末从罗氏集团 (Roche Group) 成员 Genentech（美国基因泰克公司）那里获得了 GDC-0084 的开发授权，当时 Genentech 已经在47位晚期神经胶质瘤病人身上完成了一期临床研究。Genentech 的一期研究表明 GDC-0084 具有良好的安全性，并且释放出了能够有效治疗的信号。Genentech 还开展了一项广泛的临床前计划，而该计划表明 GDC-0084 在成胶质细胞瘤动物模型上面取得了令人备受鼓舞的效果。

Kazia 首席执行官詹姆斯-加纳( James Garner) 博士评论说：“整个 Kazia 团队一直努力设计和开展 GDC-0084 临床研究。我们很高兴现在已经开展试验，并且希望能够和参加试验的临床工作者紧密合作。多形性成胶质细胞瘤这种疾病对新疗法的需求依然很大，而我们认为 GDC-0084 将能在为成胶质细胞瘤病人改善治疗效果方面发挥宝贵作用。”

这项二期研究最初将主要在领先的美国中心进行，并与神经肿瘤学领域的专科临床医生开展合作，将向 FDA 提交试验性新药 (IND) 文件。这项研究正在等待在 clinicaltrials.gov 上登记注册，并将在复活节假期之后开始病人筛查。不是所有病人都将获得资格，某些病人可能会在研究初期退出。现在预计该研究将在2019年年初得出最初数据。

采访詹姆斯-加纳博士并讨论该临床研究的视频现在可以通过 Kazia 公司网站https://www.kaziatherapeutics.com/mediacentre/insight/why-gdc-0084-for-glioblastoma-qa-with-kazia-ceo-dr-james-garner 观看。Kazia 还准备了一个动画短片，来解释 GDC-0084的 活动，该动画片可以在Kazia公司网站 https://www.kaziatherapeutics.com/mediacentre/insight/gdc-0084-and-glioblastoma-multiforme 上看到。

在启动这一试验之前，FDA 已经在2018年2月决定为 GDC-0084 授予成胶质细胞瘤方面的孤儿药资格认定。自从获得 GDC-0084 项目的引进许可以来，Kazia 一直与临床工作者和咨询顾问紧密合作，一起制定全面的开发计划，旨在以最快捷、最有效的方式推动 GDC-0084 迈向产品注册。到目前为止，这一过程包括广泛的监管部门咨询、制造被用于二期临床试验的药物产品、对知识产权组合进行优化，以及为 GDC-0084 的进一步开发开展额外的动物研究。

Kazia 董事长伊恩-罗斯 (Iain Ross) 评论说：“这是 Kazia 所取得的一项重要成就。两年前，Kazia 还是一家早期临床前公司。我们现在正在对两项高品质资产进行临床试验：Cantrixil 正在开展面向卵巢癌的一期研究，而 GDC-0084 开展面向成胶质细胞瘤的二期研究。我们公司的董事会和管理层已经完成了具有重要意义的组织转型，以便以最佳方式为这个临床阶段组合提供支持，我们现在是一家精简、具有成本效益和高度聚焦的生物科技公司。”

他补充说：“我们继续很高兴 Cantrixil 的一期研究能够取得进展，并且希望能够报告这一研究的最初数据，我们现在预计我们将能在2018年第二季度做到这一点。”