药华医药和AOP公司宣布PROUD-PV枢纽临床试验结果

维也纳和台湾台北2016年12月5日电 /美通社/ -- 药华医药的策略伙伴 AOP 公司和药华医药（股票代号：6446）在2016美国血液病医学会年会宣布 PROUD-PV 枢纽第三期临床用于治疗真性红血球增生症 (PV) 之临床试验结果。

PROUD-PV 第三期临床试验设计是采用随机性、开放性试验 (Open-Label)、多国多临床中心、可监控的及平行对照组，以 Ropeginterferon alfa-2b (P1101) 与 Hydroxyurea (HU) 对照组的比较，来评估试验药品用于治疗真性红血球增生症 (PV) 的病患的有效性、安全性。药华医药及策略伙伴 AOP 将以 PROUD-PV 的临床试验结果作为向美国 FDA 及欧洲 EMA 申请药证之核准的主要数据。

Ropeginterferon alfa-2b (P1101) 是一个创新的、长效的、单一聚乙二醇的脯胺酸 (Proline) 干扰素，它的独特性为每两周施打一次；此干扰素预计将成为全球第一个被核准用于治疗 PV 病患，且在美国亦将是唯一被核准用于治疗PV的第一线药物。

PROUD-PV 是由 AOP 所主导与执行的临床试验，在欧洲48家医学中心共收254名 PV 患者，患者分别接受每两周施打一针的P1101或每日口服用以减少细胞治疗法 (cytoreductive therapy) 的 HU。这些受试者包括从未接受治疗过以及曾接受过 HU 治疗的早期（第一线） PV 征兆病患族群。

PV 患者使用 Ropeginterferon alfa-2b 治疗12个月后在血液学上完全疗效反应效率 (Complete Hematological Response, CHR) 与使用爱治胶囊 (Hydroxyurea, HU) 患者显示出达到非劣性 (non-inferiority) 的试验结果。此临床试验数据显示出 CHR: P1101组43.1%、HU 意图治疗族群组 (intent-to-treat- population) 45.6%、P 值为0.0028。

本试验所预设的主要疗效指标包括血液学上完全疗效反应效率及脾脏大小正常化。由于受试者的基准脾脏大小中位指数几乎为正常，以致影响到主要疗效指标的判读，因此所观察到的脾脏大小的改变并无临床试验上的关联性。此临床试验数据显示：P1101组21.3%、HU 意图治疗族群组 (intent-to-treat- population) 27.6%、P 值为0.2233。

PROUD-PV 临床试验证明 Ropeginterferon alfa-2b 比 HU 拥有显著的较优安全性及耐受性特色。整体而言，关于 PV 治疗的不良反应率，此临床试验数据显示：P1101组59.6%、HU组75.6%、P值<0.05。特别关注在使用干扰素所产生的不良反应症状如自体免疫 (auto-immune)、心理问题 (psychiatric) 或关注在 PV 病患的心血管疾病 (cardiovascular disorders) 等，Ropeginterferon alfa-2b 和使用其他干扰素的病患相较，所产生的不良反应并无差异。

最重要的是：在整个第三期临床试验中 (PROUD-PV及CONTINUATION-PV)，观察到有5人于治疗过程中产生恶性肿瘤 (secondary malignancies) ，且此5人全部为HU治疗的族群，其中2人是急性白血病 (acute leukemias)、2人是基底癌 (basal carcinomas)、1人是黑色素肿瘤 (melanoma)。

在本次 ASH (American Society of Hematology) 发表口头报告的奥地利维也纳医学大学血液学系医学教授 Heinz Gisslinger 博士表示：“我们从先前的小型临床实验已得知干扰素在治疗罕见血液疾病 (MPDs, myeloproliferative diseases) 是具有价值的选项，而且这是第一次最大可预期且可监控的临床实验，也确认了此临床试验的预期疗效，同时亦观察到其安全性及耐受性都比先前发布过的数据更佳。”

法国巴黎大学 Kiladjian 教授 (Professor Jean-Jacques Kiladjian from the Saint-Louis Hospital & Paris Diderot University inFrance) 补充说：“这个干扰素对于病患的长期帮助是具有潜力的，因为对于无恶化存活期 (progression-free survival) 的病患能看到希望，这跟已知的干扰素具独特的调节疾病的能力是一致的。”

药华医药创办人兼策略长林国钟博士也补充表示：“药华医药的创办基础是为了要解决长效型干扰素每周施打一次的投药方式，有了 Ropeginterferon alfa-2b 就有能力改善这种困扰。在这个正向的三期临床试验及先前的临床试验中，本次 Ropeginterferon alfa-2b 所表现出来的数据优势，以及台湾制造厂拥有最先进的制造设备，让我们进一步可以为美国 PV 病患提供治疗。我们自豪地说，我们是一家从事新药创新发明、试验发展、生产制造，进而行销世界的全方位新药公司；我们的使命是在治疗罕见血液疾病，如 PV、MF、CML、肝炎及其他适应症等提供有效性、安全性及成本效益的医疗服务。”

AOP 之创办人兼 CEO Rudolf Widmann 博士表示：“AOP 公司持续投资发展治疗 MPNs 领域多年，我们 Ropeginterferon alfa-2b 研究发展和今天发布 PROUD-PV 数据资料已达另一个里程碑，我们的使命是为罕见疾病患者提供创新的医疗方法。”

关于 Ropeginterferon alfa-2b

Ropeginterferon alfa-2b (P1101)，是一个创新的、长效的、单一聚乙二醇的脯胺酸(Proline)干扰素，含有改善药物动力学的特性，特别的是让病患能每两周施打一次、提供了改善的耐受度及方便性。Ropeginterferon alfa-2b 是药华医药所发明的，在美国及欧盟皆已拥有孤儿药认证。药华医药计划在北美、南美及亚洲等地区推展 Ropeginterferon alfa-2b上市。药华医药已把治疗 MPNs 在欧洲、前苏联独立国 (Commonwealth of Independent States)、中东等地区的发展与行销市场专卖权独家授予 AOP 公司。

关于真性红血球增生症 (PV)

真性红细胞增生症 (PV) 是骨髓中造血细胞的一种癌症，主要是红血球、白血球以及血小板的慢性增加。这种情况可能引发循环系统疾病，如血栓形成和栓塞，甚至恶性转化为骨髓纤维化或白血病。