FDA认定尼达尼布*为IPF治疗领域首个突破性治疗药物

德国殷格翰2014年7月21日电 /美通社/ -- 勃林格殷格翰公司宣布，美国食品和药品管理局（FDA）首次授予用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的药物尼达尼布*以突破性治疗药物的地位。IPF是一种危害大、且具有致命性威胁的疾病。尼达尼布*是一种在研治疗药物，目前正在接受FDA和欧洲药品管理局（EMA）的注册审核。

“对于尼达尼布*能在美国被授予突破性治疗药物的地位，我们感到非常兴奋，我们希望由此能使IPF患者尽快获得这一治疗药物。目前尚无任何一种药物获得FDA批准用于治疗IPF。我们承诺与药监当局保持密切合作，从而使尼达尼布*能用于罹患这一严重的、威胁生命的肺部疾病的人群。”勃林格殷格翰公司首席医学官Klaus Dugi教授如此说道。

FDA于2012年建立了突破性治疗药物认定机制，目的就在于推动并加速那些用于治疗严重的或危及生命的治疗方法的研发和审批进程，但前提条件是，已有早期临床证据显示该治疗方法在一个或多个临床终点方面明显优于现有的治疗方法。[1]

特发性肺纤维化是一种病因不明，以肺部的进行性纤维化损害为特征的慢性进展性疾病，是最为常见的特发性间质性肺炎[2]。目前尚无预防方法或除肺移植外国际公认的有确切疗效的治疗方法。该在全球范围的患病率达到14-43例/每100,000人[3] 。据此估算我国现有的特发性肺纤维化患者在60万人左右。

由于进展快、预后差，该疾病的致残率和致死率极高。患者平均预期寿命为诊断后的3－5 年，或自症状出现后的4－6 年 。长期以来，特发性肺纤维化与其他间质性肺炎一样，被认为是一种肺部炎性疾病。但随着对其发病机制研究的深入，治疗策略已从抗炎为主，转向对特发性肺纤维化的病理生理各个具体环节进行干预。

已有的两项全球性III期临床试验（INPULSIS™-1 研究和INPULSIS™-2研究）针对尼达尼布*治疗IPF的疗效和安全性进行了评估，上述研究所获得的结果已于2014年5月份在全球性学术大会美国胸科学会（ATS）年会上公布、并在《新英格兰医学杂志》上发表。[4]

尼达尼布*是获得临床证据一致证实的、可通过显著减少肺功能年下降率（减少幅度达50%）从而延缓IPF疾病进展的、首个IPF靶向治疗药物。[4]

该药对于疾病进展的影响进一步获得了数据汇总分析结果的支持，上述汇总分析结果显示出急性加重发生风险降低38% （p=0.08）的阳性趋势、同时显示确诊的急性加重或可疑的急性加重的发生风险可显著降低68%（p=0.005）。[4]

供编辑参考信息

关于尼达尼布*

尼达尼布*是勃林格殷格翰公司针对特发性肺纤维化（IPF）开发的在研小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）⁵。该药针对已被证实在肺纤维化病理机制中具有潜在影响的生长因子受体发挥作用，其中最为重要的就是血小板源性生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）^6,7。通过阻断这些参与纤维化进程的信号转导通路，尼达尼布*被认为有望能够通过减少肺功能下降速度、从而减缓IPF疾病进展^7,8。公司目前还在针对尼达尼布*作为癌症治疗选择开展临床研发工作，包括非小细胞肺癌、卵巢癌、结直肠癌和肝细胞肝癌。

关于勃林格殷格翰公司

勃林格殷格翰公司是全球排名前20位的制药公司之一。总部位于德国殷格翰，在全球拥有142家子公司和超过47400名员工。自从1885年成立以来，这家家族企业一直致力于研发、制造及推广各种对人类和动物具有极高治疗价值的创新药品。

作为公司文化的核心成分，勃林格殷格翰始终承诺担负社会责任，包括在全球范围内参与社会公益项目（例如，发起“创造更多健康”活动）以及对员工的关爱。尊重、机会同等以及保持工作与生活的平衡等要素为互相合作奠定了基础。公司做的每一件事，都从保护环境和保持可持续性发展的角度出发。

在2013年，勃林格殷格翰公司纯销总额达到141亿欧元，公司将纯销总额的19.5%投入于研发。

References

[1] U.S. Food and Drug Administration/Center for Drug Evaluation and Research/Center for Biologics Evaluation and Research. (2014) Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions - Drugs and Biologics. Silver Spring, MD.

[2] Raghu G., et al. An Official ATS/ERS/JRS/ALAT Statement: Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Evidence-based Guidelines for Diagnosis and Management. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. 2011; 183: 788–824, 2011.

[3] Raghu G., et al. Incidence and prevalence of idiopathic pulmonary fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2006; 174:810-816

[4] Richeldi, L., et al. Efficacy and Safety of Nintedanib in Idiopathic Pulmonary Fibrosis. New England Journal of Medicine. 2014, Vol. 370, pp.2071-2082. Published online on May 18, 2014.