- 瑞米布替尼片通过靶向 BTK 抑制组胺和促炎介质的释放，为治疗 CSU 提供了全新的治疗方案[¹]
- 最快可在两周内缓解症状，安全性良好，且无需实验室指标监测[¹]
- 美国有 170 万CSU 患者，在使用加倍剂量抗组胺药的情况下，仍有超过一半的患者症状未缓解[² ³]
上海2025年11月10日 /美通社/ -- 诺华宣布，瑞米布替尼片已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗在接受 H1 抗组胺药治疗后仍有症状的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。瑞米布替尼片为每日两次口服片剂，无需注射和实验室监测。它是首个获 FDA 批准用于治疗CSU 的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。瑞米布替尼片通过靶向阻断 BTK信号通路来抑制肥大细胞中组胺及其他促炎介质的释放，为 CSU 治疗提供了全新的选择。[¹] 西奈山伊坎医学院临床治疗学系主任、REMIX 指导委员会成员 Mark Lebwohl 医学博士表示："CSU 是一种严重的疾病，影响身心健康且发作不可预测。CSU的诊断和管理都很困难。瑞米布替尼片通过阻断 BTK 的信号转导，抑制导致 CSU 症状的免疫反应关键通路。这是一种令人兴奋的全新选择，有望帮助广大患者快速并持久地缓解症状。" CSU 是一种由肥大细胞驱动的疾病，被认为由免疫失调引起。在 CSU 患者中，免疫系统可通过免疫球蛋白E（IgE）或免疫球蛋白G（IgG）通路被激活[⁴]，这会导致某些免疫细胞——肥大细胞和嗜碱性粒细胞中的BTK 通路被激活。一旦 BTK 被激活，就会引发组胺和其他促炎介质的释放，导致 CSU 常见的血管性水肿、瘙痒性风团等临床症状[⁵ ⁶]。 CSU 的症状不可预测，可能在没有明确诱因的情况下反复发作并持续六周或更久[⁷]，CSU确诊可能需要长达 24 个月[⁸]。许多患者表示，CSU的症状对睡眠、工作和心理健康产生负面影响[⁹ ¹⁰ ¹¹]。目前，抗组胺药是一线治疗，但即使加大剂量，仍有超过一半的患者存在症状²。对抗组胺药应答不佳的患者，可选择注射的治疗方案，但只有不到20%符合治疗条件的患者接受了该治疗[¹²]。** "许多 CSU 患者对疾病认知存在误区，且现有的治疗方案无法完全满足治疗需求。"过敏与哮喘组织（Allergy & Asthma Network）首席执行官 Lynda Mitchell 表示，"我们对这种全新的口服疗法充满期待，口服疗法方便患者使用，也有助于更好地管理疾病。" 瑞米布替尼片 CSU 适应症的获批是基于 III 期 REMIX-1（NCT05030311）和 REMIX-2（NCT05032157）临床试验的结果，这些试验纳入了在二代 H1 抗组胺药治疗下仍有症状的患者。瑞米布替尼片在第 12 周相较安慰剂在瘙痒（ISS7）、风团（HSS7）以及每周荨麻疹活动度（UAS7）的基线变化方面显示出优效性[¹³]。与安慰剂相比，接受瑞米布替尼片治疗的患者在早至第 2 周及第 12 周达到良好控制的比例显著更高（UAS7≤6），且约1/3的患者在第 12 周实现瘙痒和风团完全消失[¹³]。最快可在两周内观察到症状缓解，安全性良好，且无需实验室指标监测[¹³]。瑞米布替尼片治疗最常见的不良反应（发生率 ≥3%）包括上呼吸道感染、瘀点、头痛等[¹³]。 诺华美国总裁 Victor Bultó 表示："作为 CSU 领域首个且目前唯一的 BTK 抑制剂，瑞米布替尼片的获批是我们在重塑被忽视的免疫相关疾病治疗，为患者提供可快速缓解症状的创新药物道路上的又一重要里程碑。基于我们在过敏、皮科及风湿治疗领域的经验和优势，我们将始终秉持‘以患者为中心'的理念，为整个免疫学领域带来更多创新疗法。" 诺华已在包括欧盟、日本和中国在内的多个国家提交了瑞米布替尼片用于治疗 CSU 的上市申请，并在中国被授予优先审评。 References 1. Remibrutinib Prescribing Information. Novartis Pharmaceuticals Corp. | 2. Maurer M, Weller K, Bindslev-Jensen C, et al. Unmet clinical needs in chronic spontaneous urticaria. A GA²LEN task force report. Allergy. 2011;66:317-330. doi:10.1111/j.1398-9995.2010.02496.x | 3. The World Bank. Population, total. Accessed June 2025. https://data.worldbank.org/indicator/SP.POP.TOTL | 4. Kolkhir P, Muñoz M, Asero R, et al. Autoimmune chronic spontaneous urticaria. J Allergy Clin Immunol. 2022;149(6):1819-1831. doi:10.1016/j.jaci.2022.04.010 | 5. Kolkhir, P., Giménez-Arnau, A.M., Kulthanan, K. et al. Urticaria. Nat Rev Dis Primers. 8, 61 (2022). https://doi.org/10.1038/s41572-022-00389-z | 6. Mendes-Bastos P, Brasileiro A, Kolkhir P, et al. Bruton's tyrosine kinase inhibition-An emerging therapeutic strategy in immune-mediated dermatological conditions. Allergy. 2022;77(8):2355-2366. | 7. Maurer M, Costa C, Gimenez Arnau A, et al. Antihistamine-resistant chronic spontaneous urticaria remains undertreated: 2-year data from the AWARE study. Clin Exp Allergy. 2020;50:1166-1175. doi: 10.1111/cea.13716 | 8. Friedman A, Kwatra SG, Yosipovitch G. A Practical Approach to Diagnosing and Managing Chronic Spontaneous Urticaria. Dermatol Ther (Heidelb). 2024;14(6):1371-1387. doi: 10.1007/s13555-024-01173-5 | 9. Mendelson M, Bernstein J, Gabriel S, et al. Patient-reported impact of chronic urticaria compared with psoriasis in the United States. J Dermatolog Treat. 2017; 28(3):229-236. doi:10.1080/09546634.2016.1227421 | 10. Maurer M, Abuzakouk M, Bérard F, et al. The burden of chronic spontaneous urticaria is substantial: Real-world evidence from ASSURE-CSU. Allergy. 2017;72(12):2005-2016. doi:10.1111/all.13209 | 11. Balp M-M, Krupsky K, Balkaran BL, et al. Oral presentation at: European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) Hybrid Congress 2023; June 9–11, 2023; Hamburg, Germany. | 12. Maurer M, Raap U, Staubach P, et al. Antihistamine-resistant chronic spontaneous urticaria: 1-year data from the AWARE study. Clin Exp Allergy.2019; 49: 655–662. https://doi.org/10.1111/cea.13309 | 13. Metz M, Giménez-Arnau A, Hide M, et al. Long-term efficacy and safety of remibrutinib in patients with chronic spontaneous urticaria in the Phase 3 REMIX-1 and REMIX-2 studies. Presented as a late oral abstract session on clinical trials at EAACI 2024; May 31-June 3, 2024; Valencia, Spain. | |
