伟立瑞®在华获批用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者

长效C5补体抑制剂为AQP4抗体阳性的NMOSD的患者带来零复发希望

CHAMPION-NMOSD研究表明伟立瑞可显著降低复发风险，有望重塑这一罕见神经系统疾病的治疗格局

上海2025年8月1日 /美通社/ -- 伟立瑞^®（英文商品名：Ultomiris^®，通用名：瑞利珠单抗注射液）在中国正式获批用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。^[1]

中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准是基于CHAMPION-NMOSD III期临床试验的积极结果，该研究结果已发表于《神经科学年鉴》（Annals of Neurology）。^[2]该研究采用舒立瑞 PREVENT关键性临床试验中的安慰剂组作为外部对照。

瑞利珠单抗达到由独立裁定委员会判定的至研究期间首次复发时间的主要终点。在CHAMPION-NMOSD III期临床试验的中位治疗持续时间73周内，瑞利珠单抗治疗组患者未观察到复发（复发风险降低98.6%, 风险比(95% CI): 0.014 (0.000, 0.103), p<0.0001）。^[2]

此外，与CHAMPION-NMOSD研究主要治疗期的结果一致，在更长期170.3周中位随访期间，接受瑞利珠单抗治疗的患者均未出现复发，大多数患者的残疾评估指标保持稳定或有所改善。^[3]

NMOSD是一种罕见的、高致残的自身免疫性疾病，主要累及中枢神经系统，特别是脊髓和视神经。^[4,5]大多数NMOSD患者会经历难以预测的复发，每次复发都可能导致新发或加重的神经损伤，产生严重的、反复的神经功能缺损，甚至是永久性残疾。^[5,6]

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师全超教授表示："NMOSD难以预测的多次复发会导致不可逆的残疾，严重影响患者生活质量。其临床治疗应注重缓解期预防复发，急性期快速控制症状，最大程度减少残疾累积。作为长效补体抑制剂，瑞利珠单抗可精准靶向补体，实现持续获益。每8周一次的给药频率为中国患者提供了更便捷的诊疗体验，有望帮助患者重返零复发的生活。"

阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静博士表示："NMOSD是瑞利珠单抗在半年内中国获批的第二项适应症，这不仅是对其创新价值的肯定，也将继续强化我们对罕见神经疾病领域的认识。未来，我们将继续加速科学研发，为更多罕见病患者带来变革性的治疗选择。"

阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示："本次获批加速了中国NMOSD治疗领域变革，也进一步夯实阿斯利康在补体罕见病领域的科学领导力。作为长效C5补体抑制剂，瑞利珠单抗在持续控制NMOSD的疾病症状和防止复发方面临床获益明确。每8周一次的给药方式也将进一步提高治疗的便捷性，从而帮助患者提高长期生活质量。我们十分期待让创新药物加速惠及更多中国罕见病患者！"

CHAMPION-NMOSD研究中最常见的不良事件为COVID-19，头痛、背痛、关节痛和尿路感染。瑞利珠单抗的安全性和耐受性与既往临床研究及真实世界数据一致，未发现新的安全性信号。^[2]

瑞利珠单抗已在美国、欧盟、日本等国家和地区获批用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，并在全球多个国家和地区获批多项适应症。

关于视神经脊髓炎谱系疾病

视神经脊髓炎谱系疾病是一种罕见的中枢神经系统疾病，因免疫系统被异常激活对中枢神经系统中的健康组织和细胞进行攻击。^[4]大约四分之三的视神经脊髓炎谱系疾病患者会产生与特定蛋白质AQP4结合的抗体，呈现为抗AQP4抗体阳性。^[8,9]补体系统是免疫系统的一部分，对人体抵御感染至关重要，而这种特定的结合导致补体系统被异常激活，从而破坏视神经、脊髓和大脑中的细胞。^[5,9]

视神经脊髓炎谱系疾病常见于女性，一般在 30 多岁开始发病。男性和儿童均可能发病，但人群更为罕见。^[10-13]NMOSD 患者可能会出现视力问题、剧烈疼痛、膀胱或肠道功能丧失、皮肤感觉异常（例如刺痛或对热、冷敏感），以及影响协调功能或运动能力。^[6]大多数 NMOSD 患者都会经历数次复发。每次复发可导致残疾加重，包括视力丧失、瘫痪，甚至过早死亡。^[5,6]NMOSD 有别于多发硬化等其他中枢神经系统疾病。^[4]NMOSD确诊过程不仅漫长，还容易出现误诊情况。^[14]

关于CHAMPION-NMOSD研究

CHAMPION-NMOSD 是一项全球性III期开放标签的多中心临床试验，旨在评估瑞利珠单抗在成年视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者中的安全性和有效性。该研究在北美、欧洲、亚太地区及日本共入组了58例患者。所有入组患者均需满足确诊为抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的NMOSD，在筛选前12个月内至少经历过一次发作或复发，且入组时扩展残疾状态量表评分不超过7分，且体重不低于40公斤。试验期间允许患者维持既有的稳定支持性免疫抑制治疗。^[15]

由于NMOSD复发可能导致长期功能障碍，且存在有效的治疗药物，出于伦理考虑，本研究未设置直接安慰剂对照组，而是将瑞利珠单抗治疗组与依库珠单抗PREVENT 关键性临床试验的安慰剂数据进行了比较。^[15]

中位治疗持续时间的73周内，所有受试者在第1天接受单次基于体重的诱导剂量，并于第15天开始接受基于体重的维持剂量给药，每8周一次。研究的主要终点是由独立裁定委员会判定的至研究首次复发时间。主要治疗阶段的结束时间定义为以下两种情况之一：所有受试者在第26周访视前完成治疗或中止研究且裁定复发事件达到或超过2例；或者所有受试者在第50周访视前完成治疗或中止研究且裁定复发事件少于2例。由于试验期间未发生任何裁定复发事件，主要治疗阶段于最后一名入组受试者完成第50周访视后结束。^[15]

完成主要治疗阶段的患者可进入长期扩展治疗阶段。^[15]

关于伟立瑞^® 

作为长效C5补体抑制剂，伟立瑞^®（瑞利珠单抗）可实现即时、完全且持续的补体抑制。该药物通过抑制人体免疫系统中末端补体级联反应中的C5激活来发挥作用。当补体级联反应被异常激活时，会导致机体攻击自身健康细胞。成人患者需先接受诱导剂量给药，随后每8周静脉输注一次；儿童患者则根据体重调整给药频率，每4周或8周输注一次。

瑞利珠单抗已在美国、欧盟、日本和其他国家及地区获批用于治疗特定的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人及儿童患者。

瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本和其他国家或地区获批用于治疗特定的非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）成人患者，以及在美国、欧盟及其他国家获批用于治疗特定患有PNH的儿童。

瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本、中国和其他国家或地区获批用于治疗特定的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。

此外，瑞利珠单抗已在美国、欧盟、日本、中国和其他国家或地区获批用于治疗特定的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者。

作为全面开发计划的一部分，瑞利珠单抗也正被评估用于治疗其他适应症。

关于瑞颂制药

作为阿斯利康罕见病业务子公司，瑞颂制药致力于为罕见病患者及其家庭研发并提供改变生命的药物。三十多年前，瑞颂制药首次引领将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物，并在具有重大未满足需求的疾病领域，持续开展丰富的研发创新。依托阿斯利康的全球资源，瑞颂制药不断扩展业务版图，为全球更多罕见病患者提供服务。瑞颂制药的总部位于美国波士顿。

关于阿斯利康

阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科学至上的全球生物制药企业，专注于研发、生产及营销处方类药品，重点关注肿瘤、罕见病以及包括心血管肾脏及代谢、呼吸及免疫在内的生物制药等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥，业务遍布超过125个国家，创新药物惠及全球数百万患者。更多信息，请访问www.astrazeneca.com。

声明：与PREVENT关键性临床试验中的安慰剂组相比，瑞利珠单抗可显著降低NMOSD复发风险。本文涉及未在中国获批的产品或者适应症，阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。