药明生物祝贺合作伙伴北海康成创新戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶β获中国NMPA批准上市

-          在药明生物领先的一体化技术平台的赋能下，注射用维拉苷酶β成功实现从概念到商业化生产

-          注射用维拉苷酶β作为中国首个，也是目前唯一本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，标志着北海康成和药明生物在共同促进中国罕见病药物创新研发领域取得重要突破

-          注射用维拉苷酶β是中国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药

无锡和上海 2025年5月16日 /美通社/ -- 全球领先的合同研究、开发和生产（CRDMO）服务公司药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝贺合作伙伴北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。这是中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。

戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症危及生命。重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 作为戈谢病的标准治疗方案，经过30年的临床应用，在改善患者的主要非神经系统症状以及提高生活质量方面具有显著疗效。据统计，全球平均每10万人中戈谢病患病人数为0.7~1.75。目前，戈谢病已被纳入中国《第一批罕见病目录》。

注射用维拉苷酶β是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，并在药明生物领先的一体化技术平台的赋能下成功实现从概念到商业化。该项目采用创新技术构建了高表达细胞株，并通过药明生物超高效连续生物工艺平台WuXiUP^™实现了产量与质量的双重提升，综合产量提升超过110倍，酶比活性提升超过50%，为戈谢病患者用药的可及性提供了保障。同时，药明生物还针对酶类药物特有的检测方法挑战，开发了用于商业化产品放行和稳定性测试的细胞活性检测方法，有效保证了产品的质量控制。此外，注射用维拉苷酶β也是中国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。

药明生物首席执行官陈智胜博士表示："我们非常荣幸赋能北海康成实现注射用维拉苷酶β获批上市的关键里程碑，这也是中国罕见病药物创新的重要突破。罕见病药物研发之路漫长而艰辛，从实验室的早期发现到最终惠及患者，需要克服无数技术难关和挑战。该产品成功实现从概念到商业化生产，既是北海康成十年如一日深耕罕见病领域的坚守见证，也是药明生物一体化技术平台和CRDMO商业模式的成功实践。双方在解决罕见病患者未满足临床需求方面的同频共振，成就了中国首个本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。我们期待赋能更多全球合作伙伴加速研发高质量罕见病治疗药物，推动罕见病药物创新，惠及更多罕见病患者。"

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："酶替代疗法是北海康成全球管线布局中非常重要的一部分，注射用维拉苷酶β在中国的获批具有里程碑意义。未来，注射用维拉苷酶β利用平台化技术将大大降低开发成本，让患者用得上、用得起安全、有效的国产酶替代药物。该产品也是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，在此我们感谢包括药明生物在内的赋能研制和生产这一产品的合作伙伴。这不仅是继海芮思和迈芮倍之后北海康成上市的第三个罕见病治疗药物，也是即将进入商业化的首个自主研发产品。未来我们将持续深耕罕见病药物的本土化研发、生产、上市和可及，为中国患者带来创新的治疗方案。"

自成立以来，药明生物一直致力于赋能全球创新生物技术公司，加速罕见病治疗药物的上市进程，造福全球罕见病患者。截至2024年底，药明生物平台已支持21个罕见病相关项目。此外，公司还通过一系列公益活动促进公众对罕见疾病的认知，关怀罕见病患者群体。药明生物在全球各地发起了"Run for Health"企业社会责任活动，旨在提升社会对罕见病群体的关注与支持，活动参与总人数超过2500人。公司还在中国设立了"罕见病学生教育支持专项计划"，为受罕见病影响的学生提供奖学金。该计划已实施四年，为逾百名学生提供奖学金及教育礼品包，支持他们的学业发展。

关于注射用维拉苷酶β

注射用维拉苷酶β是国内首个本土自主研发并即将进入临床应用的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。维拉苷酶β通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

维拉苷酶β的关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注维拉苷酶β每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)认可。

关于戈谢病（ GD ）

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。30年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。目前，戈谢病已被纳入国家《第一批罕见病目录》。