Paradigm Therapeutics获得用于治疗大疱性表皮松解症(EB)所有亚型的晚期"突破性疗法 ...

"外用治疗整个皮肤表面的伤口和损伤"

南卡罗来纳州芒特普莱森特2023年8月22日  /美通社/ -- 生物制药公司Paradigm Therapeutics Inc.今天宣布完成从Amicus Therapeutics收购SD-101的全球权利，SD-101是一种针对大疱性表皮松解症(EB)所有亚型的外用全身治疗药物。  交易条款尚未披露。

SD-101获得了美国食品和药物管理局(FDA)的罕见儿科疾病认定，可广泛用于EB的治疗。  除了罕见儿科疾病认定外，SD-101还获得了FDA和欧盟委员会(EC)的孤儿药认定，并且是首个获得FDA突破性疗法认定的EB治疗方法。 

Paradigm Therapeutics首席执行官Robert Ryan博士表示："我们很高兴有机会继续开发SD-101，并与FDA讨论当前数据，以加快为所有EB亚型患者注册该疗法的进程。 治疗大疱性表皮松解症患者皮肤衰弱的新疗法需求巨大。  Paradigm Therapeutics团队将满怀激情地工作，为患者提供一种新的疗法，应对这种无有效全身治疗方法的疾病。"

Ryan博士 补充道："大疱性表皮松解症是一种毁灭性疾病。 我们相信，这些临床数据表明，SD-101对各种EB患者都有益处，因此我们大力支持该药物的注册工作。 已完成的II期和III期试验结果表明，SD-101是一种候选产品，可用于全身治疗没有其他全身治疗替代方案的儿童和成人EB患者皮肤上的病变和伤口。 结果还表明，SD-101具有良好的安全性。"