驯鹿生物与信达生物共同宣布全球首个全人源靶向BCMA CAR-T产品福可苏®在中国获批 ...

南京、上海和加州圣荷西2023年7月3日 /美通社/ -- 驯鹿生物，一家致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，与信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，共同宣布国家药品监督管理局已正式批准双方共同开发及商业化的细胞免疫治疗产品福可苏®（伊基奥仑赛注射液，驯鹿生物研发代号：CT103A；信达生物研发代号：IBI326）的新药上市申请（NDA），用于治疗复发难治多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

福可苏®（伊基奥仑赛注射液）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，福可苏®具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得更高、更深的缓解，持续守护多发性骨髓瘤患者。

此次获批是基于FUMANBA-1临床研究数据(CTR20192510,NCT05066646)。FUMANBA-1临床研究是一项评估伊基奥仑赛注射液治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的中国多中心I/II期注册临床试验。最新长期随访数据更新在2023年美国临床肿瘤学术年会（ASCO）以壁报形式展示（摘要编号：8025）。

最新研究结果显示出伊基奥仑赛注射液优异的有效性和安全性。103例接受1.0×10⁶ CAR-T 细胞/Kg的受试者，中位随访时间为13.8（0.4, 27.2）个月。

• 101例疗效可评估的受试者的总缓解率（ORR）达到96%，严格意义的完全缓解/完全缓解（sCR/CR）率为74.3%（75/101），中位达缓解时间（mTTR）仅16天，12个月的PFS率为78.8%；95%的受试者达到微小残留病灶（MRD）阴性，获得完全缓解（CR）及以上疗效的受试者均达到MRD阴性；12例既往接受过CAR-T治疗的多发性骨髓瘤受试者中，9例获得缓解，5例获得sCR，其中4例维持sCR超过18个月。89例未接受过既往CAR-T治疗的受试者中，sCR/CR率更是达到了78.7%。
• 103例受试者中，仅1例受试者出现≥3级的细胞因子释放综合征（CRS），2例受试者出现1-2级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），所有受试者的CRS和ICANS均在治疗后得到缓解。
• 在回输后达到12个月和24个月的受试者中分别有50%和40%的受试者仍可检测到CAR-T细胞。仅19.4%的受试者在回输后检测出抗CAR抗体（ADA）阳性。

福可苏®中国注册临床试验主要研究者，中国医学科学院血液病医院的邱录贵教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授均表示："多发性骨髓瘤的治疗在中国仍然存在大量未被满足的临床需求，福可苏®作为全人源BCMA CAR-T疗法，显示出卓越的疗效，为骨髓瘤患者带来深度持久的缓解，延长其高质量生存。福可苏®的获批也给临床医生提供了更多的选择，改善临床中多线多发性骨髓瘤治疗选择受限的局面。"

驯鹿生物创始人兼董事长张金华女士表示："非常高兴福可苏®新药上市的成功获批，这是驯鹿生物的重要里程碑。福可苏®不仅是驯鹿生物的首款上市产品，也是全球第一款商业化全人源CAR-T产品。同时，它也是中国第一款自主研发并且全流程自主生产的CAR-T细胞疗法、国内首个获批的靶向BCMA CAR-T产品以及国内首款获批的治疗多发性骨髓瘤的细胞治疗产品。福可苏®出色的临床疗效和安全性，将为多发性骨髓瘤患者提供一种全新的突破性治疗选择，带来治愈的希望。"

信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示："多发性骨髓瘤是血液系统常见高发的恶性肿瘤，复发耐药在治疗中几乎不可避免，临床亟需良好耐受性和深度持久响应的治疗手段。福可苏®作为一种创新的全人源细胞疗法，注册临床研究的长期随访数据展现了强效持久的疗效和优异的安全性特征，有望为复发难治多发性骨髓瘤患者带来新的生存希望。我们很高兴福可苏®新药上市成功获批，期待其作为国内首款上市的BCMA CAR-T产品，惠及中国的多发性骨髓瘤患者。"

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗包括多种药物组合的诱导治疗、巩固治疗和维持治疗，以及自体干细胞移植(ASCT)等。对于大多数的患者，经过疾病稳定期后也会不可避免地进入复发、难治的治疗困局。因此，复发/难治多发性骨髓瘤患者仍存在巨大的临床未满足需求。根据弗若斯沙利文报告：中国MM的年新发病人数由2018年20,100人增至 2022年22,400人，预计2027年将增长至25,700人。