卡南吉公司获黄斑变性口服药CM082临床批件

上海2015年1月19日电 /美通社/ -- 卡南吉医药科技（上海）有限公司宣布：公司日前收到靶向新药 CM082口服片剂治疗湿性年龄相关性眼底黄斑变性（wAMD）的临床批件，该批件由国家食品药品监督管理总局颁发。公司已做好充分准备,即将启动 CM082的 wAMD 临床I期试验。

据卡南吉公司首席科学家、CM082的发明人梁从新博士介绍，CM082属于受体酪氨酸激酶抑制剂类新型靶向抗肿瘤药的第三代产品，其主要靶点为 VEGFR（血管内皮生长因子受体）和PDGFR（血小板衍化生长因子受体）。预期 CM082的 wAMD 临床试验成功，将成为全球第一个有效治疗 wAMD 的口服药。

北京协和医院著名眼科专家陈有信教授认为，VEGFR 类药物治疗 wAMD 是全世界眼科界在过去10来年里取得的最伟大的成就。这类药是在扎实的基础理论研究成果的指导下研发出的第一类真正的眼科药，包括诺华公司在中国销售的诺适得（即雷珠单抗），拜耳公司的阿普西柏，成都康弘公司一年前上市的的康柏西普。前两个药在2013年的全球销售额超过了60亿美元，2014年预计还有显著增长。除此之外，由于全球绝大多数 wAMD 患者不能承受这些上市药的昂贵价格，更多的患者是超适应症使用类似的抗肿瘤药阿瓦斯汀分装进行眼底注射治疗。

与此同时，一些国际医药公司也在研究 PDGFR 类药物与 VEGFR 类药物合用治疗 wAMD，走在前面的是美国 Ophthotech 公司正在进行临床III期试验的Fovista，其用法是将 Fovista 和 VEGFR 类药物交替进行眼底注射，以提高疗效。半年前，诺华公司以10.3亿美元的代价，取得 Fovista 在美国境外独家销售许可。同时也有人提出把 Fovista 和 VEGFR 类药制成复方药，以方便使用。CM082正是 VEGFR 和 PDGFR 双靶点药物，天然具备了对 wAMD 的两种不同治疗作用。

现有大多数 VEGFR 靶向化学小分子药物的毒副作用都太大，只被批准用于治疗肿瘤类适应症。一般情况下，生物药比同类型的小分子化药毒性低很多，这是到目前为止所有治疗 wAMD 的药物全是生物药的最主要原因。它们的给药途径都为眼底注射。但生物药的劣势也很明显，它的制造、储存、运输、使用成本都很高也很不方便；眼底注射过程需要有一定水平的眼科医生才能实施；对部分病人来说，眼底注射太痛苦而不能接受；而且眼底注射疗法还有一定的感染失明的风险。

由于有效药物价格高和可获得性低的原因，在中国绝大多数 wAMD 患者都因为得不到有效治疗而失明。卡南吉公司董事长兼总经理唐明博士解释说：“我们团队之所以专注于做小分子化药，是根据中国的国情而定。做绝大多数国人吃得起、吃得到的一流新药，关键是要能把小分子药的毒副作用降下来。我们公司很幸运拥有梁从新博士这样的新药设计大师，他依据长期研发 VEGFR/PDGFR 类药的经验，以独特的设计理念设计出 CM082这样出色的新药，把 VEGFR/PDGFR 类小分子药的毒性大幅降了下来，解决了一个世界性的难题。”CM082的其它潜在眼科适应症还包括糖尿病、高度近视等疾病并发的眼底病变。

相对于同类型的第一代小分子化药产品 -- 辉瑞公司旗下的舒尼替尼，CM082的特点是保留了舒尼替尼的药效，但大幅降低了其毒副作用，使其可以连续给药，并可以与其它药合用。美国 FDA 在两年前根据 CM082抗肿瘤临床试验显示的极低毒副作用，批准 CM082开展 wAMD 的临床研究，目前美国的临床试验即将进入IIb期。临床试验医生们对已完成的试验结论是：75%以上的受试者在口服 CM082的试验期间，完全不需要眼底注射治疗使病情得到了控制，而且没有出现严重的毒副作用。

得知有望在中国与国际同步做出治疗 wAMD 的全球首个口服药，6位国内眼底病领军专家组成了顾问团队，为 CM082的眼科临床试验提供专业咨询。顾问团队包括：北京协和医院陈有信教授、北京医院戴虹教授、上海长海医院彭亚军教授、北京同仁医院魏文斌教授、上海第一人民医院许迅教授、和华西医院张明教授。一年多来，这些顾问们给予了卡南吉团队极大的鼓励和支持。戴虹教授说：“如果这个口服药能在中国做成，将是一件功德无量的大事。上至高级领导，下至平民百姓，千万人将会受益。”

卡南吉医药科技（上海）有限公司于2006年成立于上海张江高科技园区，是一家应用 VIC 商务模式，依托 CRO 研发外包服务从事新药研发的留学生高科技创业公司。公司目前业务为抗肿瘤/抗眼底病变新药 CM082的临床研发。公司发展过程中陆续得到 IDG 风险投资公司、张江科技投资公司、张江生物医药产业创业投资公司、上海源溯投资管理公司、和鼎坚资本的投资。公司在中国进行的 CM082抗肿瘤临床试验业已进行了1年半，进展顺利。