诺华的心衰治疗新药LCZ696获得欧洲CHMP加快审批

瑞士巴塞尔2014年12月8日电 /美通社/ -- 诺华宣布欧洲人用药品委员会（CHMP）已批准加快审批LCZ696[1]，一种适用于治疗射血分数降低的心衰患者（HFrEF）的试验性药物。这是迄今为止首个在心血管领域获得欧洲药品管理局（EMA）加速审批的新药，也是为数不多的启动加速审批流程的药品。这一加快审批程序允许CHMP在第150天给出意见（常规需210天），意味着欧盟将在2015年内做出批准决定。

诺华制药全球负责人David Epstein表示，“诺华致力于通过更快地将LCZ696提供给更多的患者，来帮助他们延长寿命并改善生活质量。我们希望，CHMP的这一决定将能在极大程度上支持我们在欧洲做到这一点。”

欧洲药品管理局规定，可申请加快审批的药品是“从公众健康角度，尤其是从治疗创新角度来看具有重大获益的药品”。诺华认为LCZ696符合这一规定，因此提出加快审批的请求。

诺华预期在2015年初向欧盟递交上市许可申请材料。申请材料计划以具有里程碑意义的PARADIGM-HF 研究的结果为基础。这项目前为止最大规模的心衰研究显示，在数个关键终点，LCZ696显著优于ACE抑制剂依那普利，包括显著降低心血管死亡风险或心衰住院风险。

在美国，LCZ696已被FDA授予快速通道审评资格，滚动递交工作预计将在2014年年内完成。

LCZ696目前尚未在中国获得批准。

关于治疗心衰的药物LCZ696

LCZ696是一种每天使用2次的治疗心衰的试验性片剂，可在增强心脏的保护性神经激素系统（NP系统）的同时抑制有害的系统（RAAS系统）。现有的HFrEF药物只能阻断有害的作用，死亡率仍非常高，50%的患者在诊断心衰5年内死亡 [4,5,6]。

LCZ696为血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（ARNI），具有独特的作用机制，可减少对衰竭心脏的压力。LCZ696可增强机体对抗心衰的自然防御机制，同时可增加利钠肽和其他内源性血管活性肽的水平，并抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）。

心衰是一种危及生命的致衰性疾病，患者的心脏不能泵出足够的血液以供给全身，呼吸困难、乏力和体液潴留等症状可缓慢出现，并逐渐加重，明显影响生活质量。

心衰是一个重要且日益严峻的公共卫生问题，亟需新型治疗药物。全球每年花费在心衰上（射血分数降低和射血分数保留的心衰）的资金为1,080亿美元[7]，其中住院费用占治疗费用的60~70%[8,9]。

参考

1. European Medicines Agency. Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 17-20 November 2014. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Annex_to_CHMP_highlights/2014/11/WC500177877.pdf 
2. European Medicines Agency. Presubmission guidance: questions 1 to 10 http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/q_and_a/q_and_a_detail_000021.jsp&mid=WC0b01ac05800227113
3. Braunschweig et al 2011. Fighting the malignancy of recurring heart failure events. JACC; 58:738-739.
4. Go A, Mozaffarian D, Roger V, et al. Heart Disease and Stroke Statistics−−2014 Update: A Report From the American Heart Association. Circulation. 2014;4(129):e28-e292
5. McMurray JJ, Packer M, Desai AS, et al. Dual angiotensin receptor and neprilysin inhibition as an alternative to angiotensin-converting enzyme inhibition in patients with chronic systolic heart failure: rationale for and design of the Prospective comparison of ARNI with ACEI to Determine Impact on Global Mortality and morbidity in Heart Failure trial (PARADIGM-HF). Eur J Heart Fail. 2013;15:1062-73. doi:10.1093/eurjhf/hft052
6. Yancy CW, Jessup M, Bozkurt B, et al. 2013 ACCF/AHA Guideline for the Management of Heart Failure: A Report of the American College of Cardiology Foundation/American Heart Association Task Force on Practice Guidelines. Circulation. 2013;128:e240-e327. doi:10.1161/CIR.0b013e31829e8776
7. Fauci A and Longo D. Disorders of the Heart. Harrison’s ‘Principles of Internal Medicine. 17th ed. 2008;4:1442-55
8. Neumann T, Biermann J, Erbel R, Neumann A, Wasem J, Ertl G, et al.,. Heart failure: the commonest reason for hospital admission in Germany: medical and economic perspectives. Dtsch Arztebl Int. 2009;106:269–75
9. Stewart S, Jenkins A, Buchan S, McGuire A, Capewell S, McMurray JJ. The current cost of heart failure to the National Health Service in the UK. Eur J Heart Fail. 2002 Jun;4(3):36-71

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