基石药业RET抑制剂中国NSCLC注册研究达预期，拟递交新药上市申请

• 主要疗效数据显示，Pralsetinib在经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）的中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性

• Pralsetinib在中国患者人群中的安全性及耐受性良好

• 基石药业计划于近期向国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）递交Pralsetinib治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌的新药上市申请（NDA）

苏州2020年7月9日 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）今日公布了RET抑制剂Pralsetinib在全球I/II期ARROW关键性试验的中国患者研究结果。研究数据显示，Pralsetinib在RET融合阳性的NSCLC中国患者中具有优越和持久的临床抗肿瘤活性且耐受性良好。Pralsetinib是由基石药业的战略合作伙伴Blueprint Medicines开发的一款强效、高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的在研药物。此次研究的整体数据显示，Pralsetinib在RET融合阳性的NSCLC中国患者中的疗效结果和安全性与先前ARROW研究中全球患者人群报告的数据结果一致。

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们很高兴看到Pralsetinib在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者的关键性临床研究达到预期的结果。目前，国内尚无选择性RET抑制剂获批，基石药业计划于近期向国家药品监督管理局（NMPA）递交Pralsetinib治疗该适应症的新药上市申请。同时，我们将继续全力推进Pralsetinib在中国的研发进展，更广泛地评估该产品在未经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC、甲状腺髓样癌和其它实体瘤患者中的疗效，早日满足这部分中国癌症患者亟待解决的临床需求。”

基石药业计划在未来的学术会议上分享该试验的具体数据。

关于ARROW研究

ARROW研究是一项旨在评估pralsetinib在RET融合阳性的NSCLC、甲状腺癌以及其它携带RET变异的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和疗效的全球临床研究。根据基石药业之前发布的消息，中国研究中心于2019年8月实现首例经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC患者给药，同年12月完成了最后一例患者的入组。基石计划将在未来的学术会议上发布ARROW研究RET融合阳性的 NSCLC中国患者的数据结果。

关于Pralsetinib

Pralsetinib是一种口服（每日一次）、强效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。Blueprint Medicines正在进行Pralsetinib的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺癌和其它实体瘤患者。美国FDA已授予Pralsetinib突破性疗法认定，用于治疗经含铂化疗后进展的RET融合阳性的非小细胞肺癌、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变阳性甲状腺髓样癌患者的治疗。Blueprint Medicines于2020年5月宣布其在美国和欧盟递交的Pralsetinib用于治疗RET融合阳性的局部进展或转移性NSCLC的上市申请已经分别被美国FDA和欧洲药品管理局正式受理和认证。

Pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究团队依据其专有化合物库所设计的。在临床前研究中，Pralsetinib针对最常见RET基因融合、激活突变和预测耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。其中，相比VEGFR2，Pralsetinib对RET的选择性有80倍的提高。此外，Pralsetinib对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变，Pralsetinib有望克服和预防临床耐药的发生。这一疗法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。 

基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权协议，获得了包括Pralsetinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines则保留了其在世界其它地区开发及商业化Pralsetinib的权利。