Inovio获美国食品药品监督管理局授权 开始1/2期INO-3107临床试验

宾夕法尼亚州普利茅斯会议2020年2月11日 /美通社/ -- Inovio Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: INO)今天宣布，美国食品药品监督管理局（U.S. Food and Drug Administration，简称“FDA”）接受了其新药研究申请，通过1/2期试验评估其DNA药物INO-3107对于复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的疗效。RRP是一种罕见病，由HPV 6型和11型感染引发，可导致非癌性肿瘤生长，进而形成危及生命的气道阻塞，也有发展成癌症的可能。目前这种疾病尚无法治愈，只能通过手术切除肿瘤，暂时恢复气流通畅。然而，肿瘤还会复发，所以每年必须重复做多次手术。RRP会严重影响患者的生活质量。

开放式标签、多中心1/2期试验将在美国招募大约63名患者，评估HPV 6和/或11相关RRP患者使用INO-3107的疗效、安全性、耐受性和免疫原性，这些患者在过去三年中每年至少需要两次手术来切除相关乳头状瘤。在这项研究中，成人患者将首先接受手术切除乳头状瘤，然后使用四剂INO-3107，每三周一剂。主要疗效终点是在第一剂INO-3107之后的手术干预时间内，相对于研究疗法前的频率加倍或更多。获得足够的成人安全性和潜在疗效数据后，Inovio计划扩大试验，包括儿科患者以及可能的加强疫苗接种。

Inovio临床开发副总裁、医学博士Jeffrey Skolnik表示：“Inovio的DNA研究药物INO-3107旨在从体内精准摧毁和清除HPV 6和11感染引发的肿瘤。我们相信，这款DNA药物能够为RRP患者提供长期的（如果不是终身的）疾病改善，特别是作为往往需要多次且使患者身体衰弱的手术的替代疗法，这样的手术可能会暂时消除HPV在气道的生长，但不会解决潜在的复发性病毒。”

Inovio总裁兼首席执行官J. Joseph Kim博士表示：“Inovio的使命是快速为有迫切健康需求的患者提供新的DNA药物。我们很高兴获得了美国食品药品监督管理局的INO-3107临床试验授权，期待与RRP患者和医学界密切合作，尽快推动招募工作的开展。”

除了启动这项疗效试验之外，Inovio还计划从美国食品药品监督管理局孤儿产品开发办公室(OOPD)获得孤儿药资格认定。美国食品药品监督管理局授予旨在安全高效地治疗、诊断或预防影响美国不到20万人的罕见病的药物和生物产品孤儿药资格认定。OOPD为药物开发商提供一定的好处和奖励，包括如果最终获得资格认定监管批准，则可享受一段时间的营销排他性。

Inovio最近在科学杂志《Vaccines》（由MDPI（多学科数字出版机构）出版）发表了其INO-3106（针对HPV 6导致的RRP的DNA候选疗法）临床试验研究的数据。研究结果表明，INO-3106可产生免疫原性，参与并扩增HPV 6特异性细胞应答，包括细胞毒性T细胞。文章还指出，Inovio的免疫疗法使两名为了控制病情，每年大概需要做两次手术的患者大大减少了做手术的必要。其中一名患者有超过一年半的时间（584天）没做手术，另一名患者更是超过了两年半（915天以上）。